1、年龄≥15 周岁,性别不限(≥18 周岁先入,随实验进展入组15-17周岁人群)
2、根据英国血液学会指南(BJH)标准诊断为SAA 或VSAA
3、肝肾功能符合试验要求
1、既往和/或伴有其他原发性或继发性骨髓造血衰竭(BMF)综合征
2、首次给药前30天或试验用药品的5个半衰期内(以较长者为准)参加过其他临床试验并使用过试验用药品或医疗器械者
3、首次给药前累积使用过>4周的CsA治疗,如≤4周,需满足首次给药前洗脱时间>14天
4、首次给药前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染[定义为表现出与感染相关的持续体征/症状,尽管使用适当的抗生素和/或其他治疗仍无改善),或需要抗生素静脉用药(IV)]
5、既往或伴有: 1)人类免疫缺陷病毒抗体结果为阳性 2)丙型肝炎抗体阳性且检测 HCV-RNA 超出研究中心实验室检查上限值 3)乙型肝炎表面抗原阳性或乙型肝炎核心抗体阳性,且均需检测 HBV-DNA 超出研究中心实验室检查上限值
6、首次给药前有未控制的如下疾病: 1)高血压 2)严重心律失常 3)不稳定心绞痛 4)肺动脉高压
7、既往和/或伴有肝硬化或门脉高压症病史
8、首次给药前5年内罹患其他恶性疾病
9、处于妊娠期或哺乳期